实验周一在加州进行，罹患「黏多醣症二型」的44岁男子马德（Brian Madeux）以静脉注射的方式，将数十亿矫正基因及基因工具注入体内，基因编辑工具将在他DNA的准确位置上切断原有基因。
为两项代谢疾病及血友病进行这项实验的加州桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）总裁麦克雷（Sandy Macrae）医师说：「我们切开你的DNA，打开后插进基因再缝起来。它将成为你DNA的一部份，一生与你同在。」这也代表实验是无法回头的，没有任何消除编辑出错的方法。
体内基因编辑治疗是否有效，一个月内将会有初步迹象，准确的测试结果则在3个月内可得知。
实验如果成功，将会是刚起步的基因疗法领域的一大推力。科学家在过去就曾编辑过人类基因，不过都是先抽取病患基因在实验室裡修改后，再注入病人体内。但这类疗法只适用部分疾病，成效未必持久，甚至可能产生多馀基因，且无法控制在DNA中的插入位置，而产生其他问题如癌症。
圣地亚哥史克里普斯转化科学研究所的独立专家托波尔（Eric Topol）则认为这种实验是「玩弄大自然」，但他也表示此种疗法的研究应该继续，因为针对的都是不治之症。
马德在加州接受体内基因编辑治疗。美联社